多系统萎缩（MSA）在一种神经系统变性疾病，以神经元丢失、神经胶质细胞增生及其胞浆内以出现α-突触核蛋白为主要成分的嗜酸性包涵体为主要病理学特征，最常见的首发症状为自主神经功能障碍。
MSA好发于50岁左右的成年，男性居多，以缓慢起病为主，逐渐进展，早期误诊率增高，医学尚无特效药物治疗，于是国内外的研究人员在不懈探索MSA发病机制的同时，也将目光投向了干细胞疗法。
近年来研究表明，间充质干细胞（MSCs）具有免疫调节作用与分泌细胞因子功能，可产生许多营养因子，如脑源性神经营养因子、胶质源性神经营养因子、神经生长因子、血管内皮细胞生长因子、成纤维细胞生长因子，改善多系统萎缩患者的自主神经功能障碍、小脑共济失调、锥体外系症状等。
MSCs具有自我更新能力和多向分化潜能，在适宜的条件分化为神经元和星形胶质细胞，并能诱导神经干细胞分化为神经元。干细胞疗法所介导的神经保护和神经再生的作用在许多临床试验中得到阐述。
临床案例1：研究人员等用鞘内注射联合静脉注射人脐带间充质干细胞（UC-MSCs），对25例橄榄脑桥小脑萎缩患者实施干细胞移植，随访1、3个月发现，患者的ICARS（世界神经病联合会国际合作共济失调评分量表）及UMSARS（统一多系统萎缩评估量表）评分指数均明显降低；Barthel指数升高，说明患者神经功能有所改善。
临床症状方面，52%的患者运动性共济失调、书写困难、吞咽困难和构音障碍得到一定程度改善。干细胞疗法对MSA具有良好的临床疗效，试验治疗期间无患者出现严重不良反应！
临床案例2：研究人员对40例多系统萎缩小脑型（MSA-C）患者给予UC-MSCs（1×个细胞/Kg）鞘内注射，1次/周，4次为1疗程，随访27~55个月。
其中，29例治疗1个疗程，行走、站立不稳，运动迟缓，上肢精细动作障碍，书写困难，构音障碍，眼球运动障碍等临床症状得到改善；另外，11例接受2-3个疗程。结果表明，多疗程治疗效果进一步提高，有助于多数患者神经功能的进一步改善，延缓疾病进展。
总结
干细胞为多系统萎缩治疗提供了新的思路和方法，临床应用前景广阔；同时如何提高干细胞疗法的疗效也存在一定的挑战，例如每疗程的最佳移植次数、间歇时间、干细胞数量、移植途径等问题。