人民网香港5月25日电(记者陈然)香港中文大学25日公布，港中大和美国、意大利的大学科研团队合作研究，首次证实新型*性小分子CAGRNAs(简称sCAG)会严重损害神经元DNA从而引发亨廷顿舞蹈症。团队进一步发现，一种新型药物可有效保护神经细胞DNA免受损伤，相信可为治疗亨廷顿舞蹈症提供新方向。
据介绍，亨廷顿舞蹈症是一种成年发病的罕见遗传疾病，患者通常于30岁至40岁开始出现症状。随着病情恶化，大脑内神经细胞的持续性损伤会导致患者身体运动不协调及认知思维能力下降。现时药物只能缓解症状，无法治愈亨廷顿舞蹈症。
参与研究的港中大生命科学学院教授陈浩然在当日举行的记者会上表示，有关研究由港中大、美国伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校及意大利比萨大学科研团队合作，揭示一种新型*性小分子sCAG会严重破坏神经细胞DNA的稳定性，引发亨廷顿舞蹈症。这是首次有研究证实sCAG足以损害神经元DNA。
同时，研究团队进一步发现一种名为DB的小分子药物能够与sCAG结合并中和其*性，在小鼠动物模型实验中显著改善亨廷顿舞蹈症引起的运动障碍。研究人员将进一步优化药物，以提升其对亨廷顿舞蹈症的疗效。
陈浩然形容，有关发现为亨廷顿舞蹈症的研究“贡献了其中一块丢失的拼图”。他相信，有关研究成果能更进一步从原子层面上解释DB如何中和sCAG的*性及缓解亨廷顿舞蹈症的症状。除了亨廷顿舞蹈症，DB也可用于其他罕见神经性疾病，包括多种脊髓小脑萎缩症等。