基因缺陷导致的遗传性疾病通常被认为是难治愈的“疑难杂症”，一对亲兄弟因家族遗传性小脑萎缩而相继出现症状，在医院传统方法救治无效后，接受了干细胞移植治疗，兄弟俩的病情得到了很大好转，又重新恢复了活力。
干细胞让疑难性疾病的治疗有了新选择，也给这部分绝望的患者点燃了新希望。
视频01
妻儿接连突发怪病，平静家庭陷入“魔咒”
侯晓华生活在河南驻马店，他有两个儿子，侯大刚跟侯二刚。
原本一家几口过着平静幸福的生活，但突然有一天，老候发现大儿子有些不对劲：无力，没有劲，连六七十斤的东西也难以扛起，甚至好几次都差点摔倒。
大刚的表现或许在一般人看来没什么，但在老侯内心却始终有个结，他回想起多年前妻子的遭遇，也是双腿无力，寸步难行，再到后来说话含糊不清，日常生活无法自理，更令人惊讶的是，重病去世的丈人病症跟妻子也几乎一模一样。
这让老侯不敢再想下去，但现实却比他想象的还要糟糕。
从北京回来的二刚也很快出现了喝水呛咳，手哆嗦腿打颤的怪现象。
看着身边的亲人一个个发病，像魔咒一样笼罩在家庭上空，医院治疗也收不到任何效果，老侯下定决心，一定要查出病因，治好两个孩子。
02
多年心结终解开，都是“遗传”惹的祸
年初，老侯带医院神经外科病房，找到了医生。随后医生给他们做出了核磁共振检查，从而剖析大脑的结构：两个人都有小脑萎缩的情况，只不过二刚比哥哥要轻得多。
医生认为，一个家族出现四例同样的病人，遗传的可能性非常大，经过基因检测，发现这三个人的基因组的问题都是一致的，就是基因突变位点都是一样的，这就决定了他们三个人的临床表现也是一样的，医生从遗传学上推断，他们是遗传性疾病，是家族性的。
老侯多年的心结终于被解开了，遗传才是导致家族噩梦不断的原因，可一想到之前求医的种种失败。他刚刚云开雾散的心情立刻又布满阴霾，对于这种遗传性疾病，医生将采取什么样的方法来治疗呢？
03
干细胞治疗，兄弟二人重回活力
据医生介绍，目前针对这种疾病，医院将采取干细胞移植的办法来治疗两兄弟。这个方法为什么能治疗这类疾病呢？
原来干细胞是人体最原始的细胞，将干细胞移植到神经系统以后，它可以变成人体的神经细胞，例如神经胶质细胞。
由干细胞变身的神经胶质细胞可以替代原来受损部位（萎缩或变性）的胶质细胞细胞，和原来已经存在的神经元建立新的联系，这样就能恢复原来神经元缺失的一些功能。
大刚和二刚小脑的萎缩就可以通过这个原理来重建功能。
医院一周后，兄弟俩就接受了干细胞移植手术，医生将事先培养好的干细胞输入二人体内，期待它们能起到作用。这样的手术四次为一疗程，就在第二次手术之后，老侯看到了一件令他惊喜的事情。
老侯发现，大刚现在可以顺利的把一顿饭吃完，而在治疗前，儿子吃几口饭就要呛一次，随着干细胞移植治疗的深入，他看到了更多的变化。
四次的治疗结束，两兄弟的变化明显。大刚走路摇晃，和全身抖动明显减轻。二刚可以走出一条直线，并单腿站立，这在治疗前是根本不可能的。
最重要的是，兄弟二人全身的力量增强了，丧失的活力又回来了。
这个真实的故事让我们看到了干细胞在治疗遗传性疾病小脑萎缩方面的潜力，而针对这类疑难性疾病，目前医学水平还缺乏有效治疗方法，再生医学技术的兴起，为这部分患者指明了新的方向，干细胞其独特的生物学特性也为这部分患者带来了更有价值的治疗方案。
希望未来将有更多患者得益于干细胞技术，让他们重新恢复健康。
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来源：SNC华夏源干细胞
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