年3月4日，上海—总部位于中国上海的临床阶段生物制药企业标新（BioShinLimited）今天宣布，一项在中国和美国进行的国际多中心III期临床研究（BHV-研究）已顺利完成了中国地区的受试者入组。BHV-研究是一项长期的随机双盲安慰剂对照研究，旨在评价Troriluzole（BHV）治疗脊髓小脑性共济失调（SCA)的安全性和有效性。
标新首席执行官KarlLintel博士表示：“BHV-研究是第一项评价Troriluzole治疗SCA的国际多中心临床研究，对于包括中国在内的全部中心完成入组，我们感到非常高兴，这一重要的里程碑对于Troriluzole治疗SCA的整个研发过程非常关键”
这项随机双盲安慰剂对照的III期临床研究评价Troriluzole治疗SCA的疗效及安全性，该研究入组大约例经基因检测确诊的18-75周岁SCA患者，包括基因亚型1，2，3，6，7，8和10，美国21家中心和中国2家中心参与了该项研究。患者将接受为期48周，每天口服Troriluzolemg或安慰剂的治疗。主要疗效评价终点为治疗48周时疾病进展较基线的变化（基于改良的共济失调功能评分量表进行评估）。预计年1季度获得该研究的初步结果。
“SCA是一种遗传性的神经退行性疾病，”医院神经内科江泓教授,BHV-研究者之一说，“年5月，国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、以及国家中医药管理局5部门联合发布《第一批罕见病目录》，收录个病种，SCA就是其中之一。这个疾病迄今为止全球并无特异性的治疗方案，我们渴望找到安全有效的治疗方法来帮助这些患者和家庭。BHV-研究全部中心完成入组是一个令人鼓舞的开端。”
关于脊髓小脑性共济失调
遗传性脊髓小脑性共济失调（HereditarySpinocerebellarAtaxias,SCA）是一种脊髓小脑疾病，以进行性共济失调为临床特征，可由多种常染色体显性基因突变所致。共济失调本身是一种对身体的随意活动失去控制的症状，包括步态不稳、构音障碍以及笨拙，可能会进展至吞咽和呼吸困难。在SCA患者的脑成像上，可能发现较为明显的小脑萎缩，有时存在脑干萎缩。脊髓小脑性共济失调的诊断需要排除获得性和非遗传性的共济失调。需进行基因检测或根据家族史确定诊断。由于存在神经缺陷相关并发症，患者的寿命明显缩短。目前并无FDA已批准的药物用于治疗SCA。
关于Troriluzole
Troriluzole正在被开发用于SCA的治疗。Troriluzole是第三代前体药物和一种新型的调节谷氨酸盐的化学个体，而谷氨酸盐是人体内含量最多的兴奋性神经递质。Troriluzole的主要作用机制是减少神经突触的谷氨酸盐。Troriluzole通过提高位于神经胶质细胞的兴奋性氨基酸转运体（例如，EAAT2）的表达及功能来增加谷氨酸盐摄取，神经胶质细胞在清除神经突触谷氨酸盐的过程中扮演重要角色。有关Troriluzole的更多信息可以从公司网站上获得（