撰文：南方医科大学Mie
专家审核：医院李晶教授
早在十几年前，CCTV-10和CCTV-7就曾报道过干细胞治疗共济失调的成功案例。
其中CCTV-10以《拨开家族迷雾》报道了患有家族性遗传性小脑萎缩的2位年轻小伙子接受干细胞移植治疗后，身体状况有了明显改善，重新恢复了活力。
CCTV-7报道了一名将跳舞视为生命的女孩，但因患了“共济失调”，失去了平衡力，甚至连吃饭、喝水都成了问题。后来接受了干细胞移植，不仅病情得到了控制，身体状况也开始逐渐恢复，她甚至可以重新做些简单的舞蹈动作了。
近年来，干细胞治疗小脑萎缩或共济失调的临床研究在全国各地开展中，并且相继有成功案例报道。近期，韩国庆北大学研究团队在Medicina杂志上报告了一例人类间充质干细胞治疗小脑共济失调的治疗结果[1]，K-SARA（共济失调评估和评定量表韩国版）评分表明患者在给药后10月内出现明显改善，证实了间充质干细胞疗法可以作为退行性小脑共济失调的潜在治疗选择。
小脑共济失调：尚未有可治愈的选择
小脑共济失调是小脑及其传入和传出通路功能障碍相关的运动协调和平衡障碍。此疾病会随着患者患病时间延长而逐渐恶化，主要表现为慢性进行性加重的共济失调，临床表现包括姿势和步态的异常、构音障碍、眼球运动障碍、视网膜病变、周围神经损害等。
迄今为止，小脑性共济失调没有可治愈的选择。科研人员已经尝试开发疾病缓解剂；然而，实际效果并未达到。目前临床上的物理治疗、药物和手术治疗，主要以减轻症状、缓解病情进展、维持日常生活自理能力等对症治疗为主。
间充质干细胞(MSCs)是与神经保护、神经元再生和抗炎反应相关的药物的候选者。理论上讲，干细胞移植到患者身体后可分化再生成神经元，补充减少的脑细胞，恢复神经细胞的正常功能，改善大脑认知功能障碍和各种减退的功能。
新案例：间充质干细胞帮助64岁患者稳定改善
在韩国发表的这则新案例中，患者60岁开始出现进行性步态障碍，62岁诊断为共济失调，既往无神经系统疾病史和相关家族史。在接受药物治疗期间，所开的药物都没有任何显着效果，并且症状逐渐恶化。在64岁时，患者以他36岁的儿子为供体，每4周接受两次鞘内途径注射同种异体间充质干细胞。
治疗前，经神经系统检查，患者出现肢体距离障碍和步态共济失调。脑磁共振成像(MRI)显示小脑萎缩，而自主神经功能测试正常，K-SARA评分为10。
干细胞给药开始时的K-SARA评分自最初诊断有所恶化。然而，在第二次干细胞给药完成后的三个月内，随后的K-SARA分数显示出一条平缓的曲线，表明间充质干细胞治疗可阻止疾病恶化。
韩国版共济失调评估和评定量表(K-SARA)干细胞给药前后的折线图
从那时起，结果显示在给药后长达10个月内的K-SARA评分有显着改善。患者还报告了运动症状的主观改善。除此之外，患者在治疗、随访过程中未报告任何不良事件。以上结果证实了患者接受治疗后症状有稳定改善的趋势。
间充质干细胞：小脑共济失调的候选药物
近年来，报道的干细胞治疗小脑共济失调的成功案例中，使用到了神经干细胞、间充质干细胞等多种类型的干细胞。通过临床前以及临床试验可以得知，间充质干细胞有望成为小脑共济失调的下一个候选药物。
在病例报告之前，已经有动物研究表明，间充质干细胞治疗的使用延迟了发病并改善了运动表现。此外，还有多项人体研究表明，通过动脉内和静脉内或鞘内进行自体间充质干细胞治疗可以延缓小脑功能障碍的进展并改善功能状态。
间充质干细胞治疗小脑共济失调的几种机制已被提出，如减轻神经元凋亡、神经元再生及抗炎反应。临床上小样本研究已表明间充质干细胞疗法可作为退行性小脑共济失调的潜在治疗选择。但是，未来还要评估和确定这种影响将持续多长时间以及是否存在安慰剂效应，因此仍然需要大规模临床试验来进一步证实并推动这种疗法的临床发展。
参考文献：
[1]KoPW,ParkS,KangK,etal.HumanAllogeneicBoneMarrow-DerivedMesenchymalStemCellTherapyforCerebellarAtaxia:ACaseReport.Medicina(Kaunas).;57(4):.PublishedApr1.
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