文献阅读脊髓性肌萎缩症的治疗发展肌肉 [复制链接]

上次我们分享了《脊髓性肌萎缩症的治疗发展：肌肉萎缩症和神经退行性疾病的前景》的前半部分内容，今天我们接着分享后半部分——寡核苷酸和基因疗法在SMA以外的其他神经退行性疾病和肌肉疾病中的应用。

大多数寡核苷酸疗法的重点是基因沉默、转录和剪接调控。由于寡核苷酸常通过碱基互补配对与目标分子相互作用，所以基因特定的先导化合物可以从目标基因的主要序列中提取，还可以进行修饰以提高生物利用度，以及增加对核酸酶的抗性。ASO方法在个体化治疗方面，也可能针对患者特定的等位基因序列，如单核苷酸多态性（SNPs）或含有扩展重复的导致罕见疾病的突变转录物。尽管小分子药物也有全身应用的优势，但它们通常需要广泛的*理学分析和化学优化以降低靶点效应。